Gazi Üniversitesi Rektörü Prof. Dr. Uğur Ünal, Türkiye'nin ilk gen tedavisi araştırma ürününün üretimine başlanmasına ilişkin, "Bu konuda mağdur olan hastalarımıza ve evlatlarımıza çare olabilecek buluşlar yapılmasını temenni ediyorum." dedi.
Gazi Üniversitesi Çocuk Metabolizma ve Çocuk Genetik Bilim
Dalları ile Prof. Dr. Alev Hasanoğlu Faz-1 Klinik Araştırmalar Merkezi,
Yükseköğretim Kurulu (YÖK) desteğiyle Araştırma Üniversiteleri Destek Programı
(ADEP) kapsamında, nadir bir genetik hastalığın tedavi araştırmalarında
kullanılmak üzere, vücut hücrelerine doğru genin ulaştırılmasını amaçlayan (AAV
tabanlı) ve uluslararası standartlarda geliştirilecek Türkiye'nin ilk yerli ve
milli gen tedavisi araştırma ürününün üretim sürecini başlattı.
Bu kapsamda, Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi ile Charles
River arasında, AAV tabanlı gen tedavisi geliştirilmesine yönelik iş birliği
yapıldı.
Merkezde yürütülen çalışmayla, dünyada henüz tedavisi
bulunmayan hastalıklara yönelik yerli bir çözüm geliştirilmesi hedefleniyor.
"Türkiye'nin ilk
yerli ve milli gen tedavisi araştırma sürecinde önemli aşamaya gelindi"
Gazi Üniversitesi Rektörü Prof. Dr. Uğur Ünal, AA
muhabirine, Türkiye'nin ilk yerli ve milli gen tedavisi araştırma sürecinde çok
önemli bir aşamaya gelindiğini belirtti.
Prof. Dr. Ünal, merkezde hem Türkiye'den hem de yurt
dışından birçok hastanın tedavi sürecinin yakından takip edildiğini ifade etti.
YÖK ADEP Projesi kapsamında bugüne kadar çok önemli çalışma
yapıldığını aktaran Ünal, bugün ise Amerika'daki öncü firmalardan biriyle
yapılan anlaşmayla bu konuda önemli bir mesafe katedildiğini kaydetti.
Gazi Üniversitesinin bu yıl 100. yılını kutladığını
anımsatan Ünal, "Gazi Üniversitesinin 100. yılında, başta ülkemiz olmak
üzere bu konuda mağdur olan hastalarımıza ve evlatlarımıza çare olabilecek
buluşlar yapılmasını temenni ediyorum. Kliniğimiz iki yıl önce Sayın
Cumhurbaşkanımız tarafından ödüle layık görülmüştü. Sadece Türkiye değil, tüm
dünyadaki yavrulara önemli yol katedebileceğimiz, onların yaşam kalitesini
yükseltebileceğimiz gen tedavisinde çok önemli yol alınacağına inancımı buradan
bildirmek istiyorum." diye konuştu.
"Merkezde
yaklaşık 40 farklı ileri tedavi çalışması yürütülüyor"
Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Çocuk Genetik
Bilim Dalı Başkanı ve Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi Müdür Yardımcısı Prof. Dr.
Fatih Ezgü de merkezde yaklaşık 5 yıl önce, genetik hastalıklarda kullanılan
yeni ilaçların güvenlilik ve etkinlik araştırmalarının yapılacağı ileri
birimlerden birinin kurulduğunu söyledi.
Merkezde bugün yaklaşık 40 farklı ileri tedavi çalışmasının
yürütüldüğünü, bunların 12'sinin gen tedavisi olduğunu belirten Ezgü, "O
gün tedavileri ülkemizde başarıyla uygulayacağız demiştik, bunu başardık.
Ardından, ülkemizin ilk yerli ve uluslararası kabul görebilecek gen tedavisini
üretmeye yönelik çalışmalarımıza başlatıyoruz demiştik. Bugün bu hedefin ilk
aşamasını gerçekleştirmiş bulunuyoruz." dedi.
Ezgü, merkez ekibinin belirlediği, dünyada henüz tedavisi
bulunmayan bir genetik hastalık için araştırma amaçlı ilk gen tedavisi ürününün
üretim sürecinin ilk aşamasını gerçekleştirdiklerini ifade etti.
Bu hastalığın "Familial Hiperfosfatemik Tümöral
Kalsinozis" olarak adlandırıldığını belirten Ezgü, hastalığın, normal
olmayan kalsiyum birikiminin vücutta pek çok farklı dokuda görüldüğünü söyledi.
Elde edilecek kazanımın yalnızca bu hastalıkla sınırlı
kalmayacağını vurgulayan Prof. Dr. Fatih Ezgü, kurulacak altyapının diğer
genetik hastalıklar için de uygulanabilecek bir platform oluşturacağını
kaydetti.
Üretilecek gen tedavisi ürününün tasarımının tamamen Gazi
Üniversitesine ait olduğunu vurgulayan Ezgü, "İlacın belirli ürünlerini
yurt dışındaki bu kuruluştan temin edeceğiz ve üretimi tamamıyla Gazi
Üniversitesinde gerçekleşecek. En önemli özelliklerinden bir tanesi de yurt
dışındaki tüm sağlık otoritelerinde onay alma kapasitesine sahip bir ürünü
üretme hedefimiz mevcuttur." ifadelerini kullandı.
Sürecin hücre düzeyindeki çalışmalarla başlayacağını,
ardından insan düzeyinde araştırmalara geçileceğini anlatan Prof. Dr. Ezgü,
"Ürettiğimiz ürünün güvenli ve hastalık için yararlı olduğu kanıtlanırsa,
başta ülkemizdeki çocuklarımız olmak üzere tüm dünyadaki çocukların kullanımına
açılma imkanı doğmuş olacak." değerlendirmesinde bulundu.
Ezgü, merkezde uygulanan tedavilerin tamamının ileri
tedaviler kapsamında yer aldığını belirterek, bunların en önemli bölümünü gen
tedavilerinin oluşturduğunu söyledi.
Bu uygulamaların, ilaçların ülkeye girişinden saklanmasına
ve hastaya uygulanmasına kadar çok özel eğitim gerektirdiğine dikkati çeken
Ezgü, "Örneğin beyin içi gen tedavisi uygulamalarımız bulunuyor. Bu
tedavileri yapacak ekipler çok sıkı eğitimlerden geçiyor. Bundan dolayı da
dünyada bu Faz-1 dediğimiz ilk aşamada bunları en ileri yöntemlerle
uygulayabilen dünyadaki 4-5 ülkeden ve merkezden bir tanesiyiz." dedi.
Ezgü, amaçlarının yalnızca Türkiye'deki değil, tüm dünyadaki
genetik hastalığı olan çocuklara umut olabilecek bir altyapı kurmak olduğunu
vurgulayarak bu girişimin genetik hastalıkların kökten tedavisine giden yolun
ilk adımı olduğunu söyledi.
Ezgü, bu kapsamda yurt dışından da söz konusu ilaçlarla
yürütülen araştırmalara katılmak isteyen hastaların, belirlenen kriterler
doğrultusunda ekip ve Sağlık Bakanlığının onayıyla merkeze kabul edildiğini
söyledi.
Bu hastalara gerekli tedavilerin uygulandığını ve sürecin
takip edildiğini belirten Ezgü, bugün itibarıyla yaklaşık 12 farklı ülkeden
hastanın merkezde tedavi gördüğünü, son olarak İsrail'deki mevcut koşullar
nedeniyle bu araştırma ilaçlarına erişimde güçlük yaşayan Filistinli ve Ürdünlü
hastaların da kabul edildiğini ifade etti.
Ezgü, çalışmalara Sağlık Bakanlığı, Türkiye İlaç ve Tıbbi
Cihaz Kurumu ile Yükseköğretim Kurulunun yakından destek verdiğine dikkati
çekerek sürecin ilgili kurumlarla istişare içinde yürütüldüğünü ve ortaya çıkan
sonucun Gazi Üniversitesi ile ilgili kurumların ortak başarısı olduğunu ifade
etti.
"Türkiye'de
kendimizi evimizde gibi hissediyoruz"
Merkezde tedavi gören Ürdünlü 22 yaşındaki Ziad Jalal
Masadeh'in babası Jalal Masadeh, oğlunun genetik bir hastalığı bulunduğunu,
tedavi için Türkiye'ye geldiklerini söyledi.
Masadeh, oğlunun 18 yaşına geldiğinde hastalık sürecinin
başladığını ifade ederek "İlk olarak İsrail'de tedaviye başladık ancak 6
ay kadar önce savaş nedeniyle tedaviyi yarım bırakmak zorunda kaldık. Oradaki
doktorumuz bizi Prof. Dr. Fatih Ezgü'ye yönlendirdi. Bu şekilde Gazi
Üniversitesine geldik." dedi.
Türkiye'de kendilerini evlerinde gibi hissettiklerini dile
getiren Masadeh, "Herkes bizimle çok ilgileniyor. Hem doktorlar hem
hastane personeli büyük misafirperverlik gösteriyorlar. Biz her 2 haftada bir
buraya gelip düzenli aralıklarla tedavimizi alıyoruz. Bize tedaviyi Türkiye'de
mi Almanya'da mı görmek istersiniz diye sormuşlardı. Biz Türkiye'yi seçtik.
Burada kendimizi çok iyi hissediyoruz." diye konuştu.
Kaynak: AA